Ny anbefaling giver fortsat adgang til burosumab for børn og unge, der allerede er i behandling – og åbner samtidig for behandling af enkelte yderligere indikationer.
Medicinrådet har den 30. september 2026 besluttet fortsat at anbefale behandling med burosumab til børn og unge med den sjældne knoglesygdom X-bundet hypofosfatæmi (XLH).
Formand for den danske patientforening XLH Danmark Tenna Toft Sylvest udtaler:
”For de børn og unge, der allerede er i behandling, betyder beslutningen først og fremmest kontinuitet. Samtidig giver den nye anbefaling mulighed for, at enkelte børn, som tidligere ikke opfyldte kriterierne for behandling, fremover kan komme i betragtning. Det er vi selvfølgelig meget glade for.”
Beslutningen kommer efter en opfølgning på Medicinrådets tidligere anbefalinger fra 2019 og 2022, hvor rådet blandt andet har set på nye data, erfaringer fra den kliniske anvendelse af burosumab og en ny prisforhandling med producenten. Medicinrådet vurderer, at børn og unge, som siden 2019 har fået behandling med burosumab, har haft gavn af behandlingen.
For XLH Danmark er det særligt positivt, at anbefalingen fortsætter. Det betyder, at der er kontinuitet for de børn og unge, som allerede er omfattet af den eksisterende anbefaling og modtager behandling med burosumab.
Samtidig indeholder den nye anbefaling en begrænset udvidelse af den gruppe af personer med XLH, der kan komme i betragtning til behandling.
Mulighed for tidligere behandling
Medicinrådet vurderer, at erfaringerne fra de seneste år og den nye viden om XLH viser, at nogle børn kan have gavn af at begynde behandling tidligere.
Det gælder blandt andet børn og unge, hvor sygdommen forventes at udvikle sig mere alvorligt på grund af arvelige forhold, eller hvor den alternative behandling med fosfat ikke tåles.
Den tidligere anbefaling var blandt andet knyttet til en Rickets Severity Score (RSS) på minimum 2. Med den nye anbefaling fjernes dette krav, og der bliver dermed mulighed for, at en mindre gruppe børn kan begynde behandling tidligere, inden de får svære rakitisforandringer i knoglerne, når de øvrige kriterier er opfyldt.
Derudover udvides anbefalingen til en afgrænset gruppe, som er færdigudvoksede, og som skal gennemgå en operation for at korrigere fejlstillinger i knogler eller led som følge af XLH. Men denne udvidelse af indikationen omfatter ikke patienter med pseudofrakturer, der ikke heler op på traditionel/konventionel behandling. Denne patientgruppe er vist at have overbevisende god effekt af behandling med burosumab til heling af deres pseudofrakturer.
Den opdaterede anbefaling træder i kraft 1. januar 2027 for de patienter, som ikke allerede er omfattet af den eksisterende anbefaling. De præcise kriterier for opstart og stop af behandling fremgår af Medicinrådets anbefaling.
Et vigtigt skridt – men XLH stopper ikke ved voksenalderen
XLH er en livslang og progressiv sygdom, som kan påvirke knogler, vækst, bevægelighed, tænder, medførende smerter og påvirket livskvalitet gennem hele livet. Derfor er adgang til relevant behandling vigtig – ikke kun i barndommen, men også når man bliver voksen.
I XLH Danmark glæder vi os over, at Medicinrådet har valgt at fortsætte anbefalingen af burosumab til børn og unge. Det er et vigtigt skridt for de familier, der lever med XLH, og ikke mindst for de børn, som allerede har fået behandling og nu kan fortsætte den og de børn, der forventes at få sværere sygdom grundet arveforhold kan starte tidligere , relevant behandling inden de udvikler knoglesygdom, der kan påvises ved røntgenoptagelser.
Samtidig er vi bekymrede for fremtiden. For XLH stopper ikke, når barnet bliver voksent.
I dag er der fortsat ikke adgang til burosumab for voksne med XLH i Danmark. Det betyder, at børn og unge, som i dag får en behandling, der kan gøre en forskel for deres sygdom, på et tidspunkt risikerer at stå over for en overgang til voksenlivet, hvor den samme behandling ikke er tilgængelig.
Formand Tenna Toft Sylvest udtaler:
”Vi glæder os over, at børnene får mulighed for at fortsætte deres behandling, og at nogle børn nu kan komme tidligere i behandling. Det er et meget vigtigt skridt. Men som patientforening er vi samtidig bekymrede for, hvad der sker, når børnene bliver voksne. XLH er en livslang og progressiv sygdom, og behovet for behandling forsvinder ikke, fordi man er færdigudvokset. Vi ønsker derfor, at vi også får en løsning for de voksne også – både for dem der er voksne i dag og kan få gavn af behandlingen og de kommende voksne.
XLH Danmark følger implementeringen af den nye anbefaling tæt og vil informere medlemmerne, når der foreligger mere information om, hvordan de nye muligheder konkret vil blive anvendt i klinisk praksis.
Læs Medicinrådets opdaterede anbefaling her.
Læs de tilhørende start- og stopkriterier her
Kontakt til patientforeningen kan ske via e-mail til kontakt@xlh.dk
